Modern approach to treat pediatric Acute Myeloid Leukemia /
Maryhan Hosny Ghazy,
Modern approach to treat pediatric Acute Myeloid Leukemia / الطريقه الحديثه لعلاج اللوكيميا الحاده الميولوديه عند الاطفال by Maryhan Hosny Ghazy ; Supervision Prof. Dr Emad Nabil Ebeid, Prof. Dr Wael Zekry Khaled, Dr Mona Shafik Mahmoud Elashry. - 149 pages : illustrations ; 25 cm. + CD.
Thesis (Ph.D)-Cairo University, 2025.
Bibliography: pages 133-150.
Background: The outcomes of childhood AML have markedly improved over the
past decade. Complete remission (CR) is now achieved in 80% of cases, whereas
event-free (EFS) and the overall survival (OS) rates are commonly around 60% and
70%, respectively. However, improvement in the survival of pediatric AML in low-
and middle- income countries (LMICs) remain an ongoing challenge.
Patients and methods: This prospective study included all newly diagnosed
pediatric patients aged less than 18 years with Acute Myeloid Leukemia (AML) who
were presented to Pediatric Oncology department, National Cancer Institute (NCI),
Cairo University - Egypt, during the time interval between first of January 2020 to
December 2022 treated with new protocol adopted from MyeChild 01 protocol. All
Patients were followed up till December 2024. All clinical and laboratories data were
analyzed and evaluated. OS, EFS and their relations to different prognostic factors
of patients were assessed.
Results: At the end of the study,out of 100 patients there were 34 remain in CR ,28
patients relapsed/ refractory (only 2 alive) and 38 died during supportive care. The
follow up period of the studied group ranged from 0.36 to 50 months with median
12.2 months, the overall survival was 51% at one year and 38% at two year, while
the Event free survival of the whole group (EFS) at one year was 44 % and at two
year was 33% with median 8.7 months.In univariant analysis, age,initial blood cell
count,CNS status,genetic risk and response to induction chemotherapy significantly
affected survival. Response to induction chemotherapy was the most significant
prognostic factor in the multivariate analysis (P = <.001).
Conclusions:We have still poor outcome compared to developed countries.
Treatment-related mortality remains a significant cause of treatment failure.
However it is better than early studies at our instititues ,elimination of third drug in
induction may be the cause.Also we have high incidence of relapse, so better
cytomolecular risk clasiification ,monitoring of MRD, HSCT from best available
donor and introduction of target therapy should be applied to improve our outcome. تعتبر لوكيميا الدم الميلودية الحادة واحدة من مجموعة سرطان الدم الناتجة من الخلايا الاوليه الميلودية , كما تتميز بسرعة تكاثر الخلايا السرطانية بداخل النخاع العظمى مما يؤدى الى تعطيل انتاج خاليا الدم الطبيعية.وعلى الرغم من تحسن معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل عام (OS) على مدى العقد الماضي، حيث وصلت إلى 70٪ في التجارب الأخيرة، فإن معدلات بقاء سرطان الدم الميلودي الحاد عند الأطفال في البلدان المنخفضة والمتوسطة الدخل (LMICs) لا يزال يمثل تحديًا مستمرًا، حيث تقل معدلات البقاء على قيد الحياة عن 40٪ بسبب ارتداد المرض والمضعافات الناتجة عن تلقى العالج الكيميائى.
كانت هذه دراسة مستقبلية شملت جميع الأطفال الذين تم تشخيصهم حديثًا بسرطان الدم الميلودي الحاد والذين تم علاجهم في قسم أورام الأطفال، المعهد القومي للأورام، جامعة القاهرة - مصر، خلال الفترة الزمنية بين أول يناير 2020 حتى نهاية ديسمبر 2022. وتم متابعة جميع المرضى حتى ديسمبر 2024.
الهدف الأساسي من الدراسة الحالية هو تقييم معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل عام (OS) والبقاء على قيد الحياة بدون أحداث (EFS) (الوفاه او ارتداد المرض) للأطفال الذين تم تشخيصهم بسرطان الدم الميلودي الحاد حديثًاوعلاجهم وفقًا للبروتوكول الجديد المعتمد من بروتوكول MyeChild 01 وارتباط هذه المعدلات بعوامل تشخيصية مختلفة.
تراوحت فترة متابعة المرضى فى هذه الدراسة من 0.36 إلى 50 شهرًا بمتوسط 12.2 شهرًا، وكان معدل البقاء الإجمالي 51٪ بعد عام واحد و 38٪ بعد عامين، في حين كان معدل البقاء الخالي من الأحداث للمجموعة بأكملها (EFS) بعد عام واحد 44٪ وبعدعامين 33٪ بمتوسط 8.7 شهرًا.
كانت أهم العوامل التنبؤية التي تؤثر على البقاء على قيد الحياة هي الجينات الوراثية والاستجابة للعلاج الكيميائي.
قد توصلنا إلى أن نتائجنا لا تزال ضعيفة وأن السببين الرئيسيين للوفاة هما الوفيات المرتبطة بتسمم الدم الناتج عن البكتيريا المقاومه لعديد من الادويه((MDR ثم الوفيات الناتجه عن عدم استجابة او ارتداد المرض.
إن التحسن في معدلات البقاء على قيد الحياة يتطلب تحسين الرعاية لمضاعفات العلاج الكيميائي ، وتغيير العلاج وفقًا للجينات لكل مريض واستجابته للعلاج المبكر، وتكثيف العلاج الكيميائي للنوع عالي الخطورة، وإدخال علاج كيميائى حديث او علاج موجه، والاستخدام الامثل لزرع النخاع(HSCT)، وتحسينعلاج ارتداد المرض.
Text in English and abstract in Arabic & English.
Leukemia
اللوكيميا
pediatric acute myeloid leukemia overall survival event free survival
616.99419
Modern approach to treat pediatric Acute Myeloid Leukemia / الطريقه الحديثه لعلاج اللوكيميا الحاده الميولوديه عند الاطفال by Maryhan Hosny Ghazy ; Supervision Prof. Dr Emad Nabil Ebeid, Prof. Dr Wael Zekry Khaled, Dr Mona Shafik Mahmoud Elashry. - 149 pages : illustrations ; 25 cm. + CD.
Thesis (Ph.D)-Cairo University, 2025.
Bibliography: pages 133-150.
Background: The outcomes of childhood AML have markedly improved over the
past decade. Complete remission (CR) is now achieved in 80% of cases, whereas
event-free (EFS) and the overall survival (OS) rates are commonly around 60% and
70%, respectively. However, improvement in the survival of pediatric AML in low-
and middle- income countries (LMICs) remain an ongoing challenge.
Patients and methods: This prospective study included all newly diagnosed
pediatric patients aged less than 18 years with Acute Myeloid Leukemia (AML) who
were presented to Pediatric Oncology department, National Cancer Institute (NCI),
Cairo University - Egypt, during the time interval between first of January 2020 to
December 2022 treated with new protocol adopted from MyeChild 01 protocol. All
Patients were followed up till December 2024. All clinical and laboratories data were
analyzed and evaluated. OS, EFS and their relations to different prognostic factors
of patients were assessed.
Results: At the end of the study,out of 100 patients there were 34 remain in CR ,28
patients relapsed/ refractory (only 2 alive) and 38 died during supportive care. The
follow up period of the studied group ranged from 0.36 to 50 months with median
12.2 months, the overall survival was 51% at one year and 38% at two year, while
the Event free survival of the whole group (EFS) at one year was 44 % and at two
year was 33% with median 8.7 months.In univariant analysis, age,initial blood cell
count,CNS status,genetic risk and response to induction chemotherapy significantly
affected survival. Response to induction chemotherapy was the most significant
prognostic factor in the multivariate analysis (P = <.001).
Conclusions:We have still poor outcome compared to developed countries.
Treatment-related mortality remains a significant cause of treatment failure.
However it is better than early studies at our instititues ,elimination of third drug in
induction may be the cause.Also we have high incidence of relapse, so better
cytomolecular risk clasiification ,monitoring of MRD, HSCT from best available
donor and introduction of target therapy should be applied to improve our outcome. تعتبر لوكيميا الدم الميلودية الحادة واحدة من مجموعة سرطان الدم الناتجة من الخلايا الاوليه الميلودية , كما تتميز بسرعة تكاثر الخلايا السرطانية بداخل النخاع العظمى مما يؤدى الى تعطيل انتاج خاليا الدم الطبيعية.وعلى الرغم من تحسن معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل عام (OS) على مدى العقد الماضي، حيث وصلت إلى 70٪ في التجارب الأخيرة، فإن معدلات بقاء سرطان الدم الميلودي الحاد عند الأطفال في البلدان المنخفضة والمتوسطة الدخل (LMICs) لا يزال يمثل تحديًا مستمرًا، حيث تقل معدلات البقاء على قيد الحياة عن 40٪ بسبب ارتداد المرض والمضعافات الناتجة عن تلقى العالج الكيميائى.
كانت هذه دراسة مستقبلية شملت جميع الأطفال الذين تم تشخيصهم حديثًا بسرطان الدم الميلودي الحاد والذين تم علاجهم في قسم أورام الأطفال، المعهد القومي للأورام، جامعة القاهرة - مصر، خلال الفترة الزمنية بين أول يناير 2020 حتى نهاية ديسمبر 2022. وتم متابعة جميع المرضى حتى ديسمبر 2024.
الهدف الأساسي من الدراسة الحالية هو تقييم معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل عام (OS) والبقاء على قيد الحياة بدون أحداث (EFS) (الوفاه او ارتداد المرض) للأطفال الذين تم تشخيصهم بسرطان الدم الميلودي الحاد حديثًاوعلاجهم وفقًا للبروتوكول الجديد المعتمد من بروتوكول MyeChild 01 وارتباط هذه المعدلات بعوامل تشخيصية مختلفة.
تراوحت فترة متابعة المرضى فى هذه الدراسة من 0.36 إلى 50 شهرًا بمتوسط 12.2 شهرًا، وكان معدل البقاء الإجمالي 51٪ بعد عام واحد و 38٪ بعد عامين، في حين كان معدل البقاء الخالي من الأحداث للمجموعة بأكملها (EFS) بعد عام واحد 44٪ وبعدعامين 33٪ بمتوسط 8.7 شهرًا.
كانت أهم العوامل التنبؤية التي تؤثر على البقاء على قيد الحياة هي الجينات الوراثية والاستجابة للعلاج الكيميائي.
قد توصلنا إلى أن نتائجنا لا تزال ضعيفة وأن السببين الرئيسيين للوفاة هما الوفيات المرتبطة بتسمم الدم الناتج عن البكتيريا المقاومه لعديد من الادويه((MDR ثم الوفيات الناتجه عن عدم استجابة او ارتداد المرض.
إن التحسن في معدلات البقاء على قيد الحياة يتطلب تحسين الرعاية لمضاعفات العلاج الكيميائي ، وتغيير العلاج وفقًا للجينات لكل مريض واستجابته للعلاج المبكر، وتكثيف العلاج الكيميائي للنوع عالي الخطورة، وإدخال علاج كيميائى حديث او علاج موجه، والاستخدام الامثل لزرع النخاع(HSCT)، وتحسينعلاج ارتداد المرض.
Text in English and abstract in Arabic & English.
Leukemia
اللوكيميا
pediatric acute myeloid leukemia overall survival event free survival
616.99419